Farmaco anti-cancro: insegna alle cellule sane a uccidere quelle malate

Una nuova speranza nella cura contro il cancro. Arriva infatti dagli Stati Uniti un farmaco in grado di trasformare le cellule T in killer, capaci di distruggere il cancro. La ricerca è stata condotta da alcuni scienziati americani, che hanno scoperto come aumentare l’attività del sistema immunitario, “insegnando” alle cellule sane ad uccidere quelle malate, sconfiggendo il tumore.

Prodotto da Novartis e denominato Kymriah, si tratta di una somministrazione endovenosa una tantum in grado di curare la leucemia linfatica acuta molto diffusa tra i bambini negli Stati Uniti. Il prezzo è di 475mla dollari: il più caro del mondo.

La Food and Drug Administration (Fda), l’autorità americana sugli alimentari e i medicinali, ha dato l’ok al farmaco di Novartis dopo uno studio su 63 pazienti per i quali il tumore è andato in remissione nell’83% dei casi. Non è ancora chiaro, tuttavia, quanto i benefici del trattamento possano durare. In alcuni pazienti il tumore è ricomparso pochi mesi dopo.

Come funziona il farmaco

Le cellule killer sono i linfociti T, un gruppo di leucociti in grado di individuare e di distruggere le cellule malate. Gli scienziati avrebbero ideato un farmaco che consente alle cellule T di “imparare” nuovamente come sconfiggere il tumore e distruggere le cellule malate.
“Questi risultati sono rilevanti per la battaglia contro il cancro – ha spiegato il professor William K. Decker, fra i primi a commentare la ricerca -. Siamo riusciti a dimostrare che le cellule dendritiche svolgono una funzione di regolamentazione molto critica. La presenza di CTLA-4 nelle cellule dendritiche inibisce la generazione di risposte antitumorali, mentre la sua assenza consente un robusto innesco di tali risposte. Questi nuovi dati consentono di utilizzare il farmaco Ipilimumab in modi nuovi e migliori, ad esempio in combinazione con vaccini contro il cancro”.

Sperimentato su una bambina che stava per morire, ora è guarita

Questa nuova procedura è stata sperimentata su una bambina che stava per morire e che ora è senza tumore da cinque anni. «Cinque anni fa abbiamo iniziato a collaborare con la University of Pennsylvania e abbiamo investito in quello che riteniamo sarà un cambio di paradigma nella terapia immuno-cellulare per i pazienti in disperato bisogno. Con l’approvazione di Kymriah, stiamo ancora una volta confermando il nostro impegno per cambiare il corso della cura del cancro», ha dichiarato in una nota l’amministratore delegato di Novartis, Joseph Jimenez. La Food and Drug Administration (Fda), l’autorità americana sugli alimentari e i medicinali, ha dato l’ok al farmaco di Novartis dopo uno studio su 63 pazienti per i quali il tumore è andato in remissione nell’83% dei casi.

Dose personalizzata per ogni tipo di paziente

Ogni dose è “tagliata su misura” per ogni paziente, il che richiede una complessa procedura nel corso della quale le cellule, una volta prelevate in uno dei centri autorizzati (una trentina negli Usa), devono essere inviate a un laboratorio dedicato di Novartis in New Jersey , dove vengono modificate e poi rispedite prontamente per essere iniettate al malato. Nel dettaglio, l’intervento consiste nell’inserire nel linfociti T un gene capace di riconoscere uno specifico antigene (cd-19) presente sulle membrane delle cellule tumorali.

In questo modo queste cellule CAR-T (Chimeric Antigene Receptor -T) una volta reiniettate nel paziente questi linfociti T modificati diventano capaci di individuare e distruggere le cellule con questa “targa” e di contrastare quindi il tumore in modo specifico ede efficace. Il gene è stato clonato (individuato e “riprodotto”) da Novartis, che è titolare della procedura e quindi anche delle cellule modificate. L’intero processo per ogni singolo caso richiede circa 22 giorni .