Nuove prospettive di trattamento della SLA e SM con cellule staminali cerebrali
IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina e Revert ONLUS hanno presentato oggi due nuove prospettive di trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e la Sclerosi Multipla (SM) attraverso il trapianto di cellule staminali cerebrali. Durante un evento presso la sede della Pontifica Accademia per la Vita, alla presenza del Ministro della Salute Orazio Schillaci, di sua Eccellenza Monsignor Vincenzo Paglia, del Direttore Amministrativo dell’Agenzia Italiana del Farmaco Giovanni Pavesi, del Presidente e del Direttore della Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza Arcivescovo Franco Moscone e Gino Gumirato, e del Presidente della Fondazione Revert Onlus Gaetano Tasca, sono stati illustrati i risultati del trial clinico di Fase 1 per la SM secondaria progressiva e l’inizio della sperimentazione di fase 2 per la SLA.
Il trattamento con cellule staminali cerebrali rappresenta una delle terapie potenzialmente più efficaci contro queste patologie. Le ricerche condotte dal Professor Angelo Luigi Vescovi hanno dimostrato che il trapianto intracerebrale di cellule staminali cerebrali può normalizzare il quadro fisiopatologico mediante il rilascio di sostanze trofiche e antinfiammatorie.
La ricerca per la terapia della SLA ha visto il reclutamento dei pazienti per la sperimentazione clinica di fase 2 con le stesse cellule, con risultati promettenti. Il trapianto avviene attraverso una procedura chirurgica più semplice e sicura, con le cellule inoculate nei ventricoli cerebrali.
La metodologia messa a punto da Vescovi combina ricerca scientifica avanzata ed etica, utilizzando esclusivamente cellule provenienti da tessuto fetale deceduto per cause naturali. Le cellule sono prodotte presso l’Unità Produttiva per Terapie Avanzate, seguendo rigide normative italiane ed europee. Le ricerche precliniche hanno dimostrato la capacità delle cellule di normalizzare il quadro fisiopatologico tramite il rilascio di sostanze trofiche e rigenerative.
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, causando paralisi e la morte del paziente nel giro di pochi anni. I primi sintomi includono debolezza muscolare, rigidità e difficoltà nella deglutizione. Le cause precise della malattia non sono note, ma si stima che coinvolgano una componente genetica in una minoranza dei casi.
La sperimentazione per il trattamento della SM ha visto la pubblicazione dei risultati del trial clinico di fase 1, che ha portato ad avviare la fase 2 per consolidare i risultati sulla sicurezza e valutare l’efficacia terapeutica delle cellule. La SM è una malattia neurodegenerativa che danneggia la mielina, causando disturbi motori, cognitivi e sensoriali.
Il trial clinico di fase 1 per la SM ha coinvolto 15 pazienti sottoposti al trapianto di cellule staminali e ha mostrato risultati promettenti senza gravi eventi avversi. Durante l’anno di monitoraggio, i pazienti non hanno mostrato peggioramenti della sintomatologia. La SM colpisce circa 3 milioni di persone nel mondo, con un numero significativo di casi in Italia.
Il protocollo per la sperimentazione di fase 2 per la SLA è stato concepito come un protocollo in triplo cieco, suddividendo i pazienti in due gruppi sperimentali e testando due differenti dosaggi di cellule. Il protocollo prevede un follow up clinico della durata di un anno e una durata complessiva di 36 mesi.
La ricerca condotta da Vescovi rappresenta un importante passo avanti nell’ambito della terapia cellulare per le patologie neurodegenerative, con risultati che potrebbero portare a nuove prospettive nel trattamento della SLA e della SM.
